Die Europäische Kommission erteilt der Studientherapie von Allena Pharmaceuticals zur Behandlung primärer Hyperoxalurie den Orphan-Drug-Status

Allena Pharmaceuticals, Inc., ein spezialisiertes Biopharmazieunternehmen, dessen Ziel es ist, die erste spezifische, orale Enzymtherapie ihrer Klasse, die nicht absorbiert wird, für Patienten mit schweren urologischen und seltenen Erkrankungen sowie Nierenkrankheiten bereitzustellen, teilte heute mit, dass die Europäische Kommission seinem Prüfpräparat ALLN-177 – Bacillus-subtilis-Oxalate-Decarboxylase – zur Behandlung der primären Hyperoxalurie (PH) den Orphan-Drug-Status verliehen hat. Der Orphan-Status wurde Allena Pharmaceuticals Ireland Limited, einem Tochterunternehmen von Allena Pharmaceuticals, Inc., erteilt.

ALLN-177, das Hauptprodukt von Allena, wird für die Behandlung von Patienten mit schwerer Hyperoxalurie entwickelt, eine Erkrankung, die durch die stark erhöhte Ausscheidung von Oxalat im Urin gekennzeichnet ist. PH, eine Form von schwerer Hyperoxalurie, ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine endogene Überproduktion von Oxalat in der Leber hervorgerufen wird und zu Nierensteinen, Nierenschäden und Nierenversagen mit Todesfolge führen kann. Es gibt drei Haupttypen von
PH: PH1, PH2 und PH3. Schätzungsweise sind 0,1 von 10.000 Personen betroffen, das sind ca. 5.000 Patienten in der Europäischen Union (EU).1 Die schwerste und häufigste Form bei genetisch charakterisierten Patienten ist PH1. Diese Patienten entwickeln in der Regel im medianen Alter von 24 Jahren wiederkehrende Nierensteine, fortschreitende Nierenschädigungen, chronische Niereninsuffizienz und Nierenerkrankungen im Endstadium.2 Es gibt keine von der EU zugelassenen Therapien für PH, und die Patienten mit den schwerwiegendsten Erkrankungen können eine Leber- und/oder Nierentransplantation erhalten.

ALLN-177 ist das erste Therapeutikum seiner Klasse, das für die Behandlung von Patienten mit schwerer Hyperoxalurie entwickelt wird. Es wird ein oral eingenommenes Enzym angewendet, das nicht absorbiert wird und im Magen-Darm-Trakt wirkt. Dort baut das Enzym sowohl mit der Nahrung aufgenommenes als auch endogen produziertes Oxalat ab, das in den Magen-Darm-Trakt ausgeschieden wird. Die Eliminierung von Oxalat aus dem Magen-Darm-Trakt hat das Potenzial, zur Verringerung der chronischen systemischen Oxalatbelastung von PH-Patienten beizutragen.

„Primäre Hyperoxalurie ist eine stark einschränkende Krankheit, die in einem jungen Alter auftritt und im frühen Erwachsenenalter zu Nierenversagen führt. Wir brauchen dringend bessere therapeutische Optionen für die Behandlung dieser Krankheit“, erklärte Eduardo Salido, M.D., Ph.D., Professor of Pathology an der Universidad de La Laguna im spanischen Teneriffa. Dr. Salido hat vor kurzem die 12.internationale PH-Arbeitsgruppe für Fachkräfte, Patienten und Familien veranstaltet, die von der Oxalosis and Hyperoxaluria Foundation organisiert wurde, und ist Mitglied des Lenkungsausschusses von Oxal Europe, dem europäischen Konsortium für Hyperoxalurie. Dr. Salido ist zudem Mitautor einer früheren Publikation, die gezeigt hat, dass Oxalat-Decarboxylase in einem vorklinischen Krankheitsmodell für PH den Oxalatgehalt im Urin erheblich verringert. Diese Studie war eine von mehreren Tierstudien, darunter mit Nagetieren als Krankheitsmodellen und mit Schweinen als Modellen für Hyperoxalurie mit Hyperoxalämie, die den Antrag auf Orphan-Drug-Status für ALLN-177 bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) untermauerten.

„Die Verleihung des Status durch die Europäische Kommission stellt eine Erweiterung unserer bisherigen Anstrengungen in den USA dar“, kommentierte Louis Brenner, M.D., President und Chief Operating Officer von Allena Pharmaceuticals. „Wir freuen uns, ALLN-177 zu entwickeln, um die Oxalat-Krankheitslast für PH-Patienten in den USA und der EU zu reduzieren, wo es keine von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde oder der Europäischen Kommission zugelassenen Therapien gibt, die diesem ungedeckten medizinischen Bedarf Rechnung tragen.“

Über Hyperoxalurie und ALLN-177

Hyperoxalurie ist eine Stoffwechselkrankheit, die durch einen hohen Oxalatspiegel im Urin infolge einer Überproduktion von Oxalat in der Leber aufgrund eines genetischen Defekts (primär) oder durch eine übermäßige Aufnahme von Oxalat aus der Nahrung (sekundär) verursacht wird. Sekundäre Hyperoxalurie kann durch eine unbekannte Ursache (idiopathisch) hervorgerufen werden oder die Folge zugrunde liegender Magen-Darm-Störungen (enterisch) sein. Nierensteine sind typischerweise das erste Anzeichen von Hyperoxalurie. Sie verursachen häufig Schmerzen und erfordern unter Umständen interventionelle Verfahren. Schwere Hyperoxalurie in Verbindung mit enterischer und primärer Hyperoxalurie kann ebenfalls zu Nierenschäden (Nephrokalzinose), chronischer Niereninsuffizienz und Nierenerkrankungen im Endstadium mit Todesfolge führen.

ALLN-177 ist ein in der Entwicklung befindliches oral verabreichtes, rekombinantes Oxalat abbauendes Enzym zur Behandlung von schwerer Hyperoxalurie. ALLN-177 zielt auf Oxalat im Magen-Darm-Trakt ab, um die Belastung durch sowohl mit der Nahrung aufgenommenes als auch endogen produziertes Oxalat zu verringern. ALLN-177 hat das Potenzial zur Reduzierung von Oxalat, das systemisch für die Ablagerung als Kalziumoxalatkristalle oder Steine in den Nieren verfügbar ist, sowie zur Verminderung langfristiger Nierenkomplikationen. ALLN-177 ist ein Prüfpräparat, und seine Sicherheit sowie Wirksamkeit sind nicht von der EMA oder einer anderen Gesundheitsbehörde geprüft worden.

Über Allena Pharmaceuticals

Allena Pharmaceuticals, Inc. ist ein spezialisiertes Biopharmazieunternehmen, dessen Ziel es ist, die erste spezifische, orale Enzymtherapie ihrer Klasse, die nicht absorbiert wird, für Patienten mit schweren urologischen und seltenen Erkrankungen sowie Nierenkrankheiten bereitzustellen. Allena steht vor dem Abschluss eines Phase-2-Programms zur Behandlung von sekundärer Hyperoxalurie. Der technologische Ansatz des Unternehmens ermöglicht die Planung und Entwicklung oraler Enzymtherapien, die im Magen-Darm-Trakt verbleiben. Dort wirkt das Enzym, indem es bestimmte nephrotoxische Metaboliten abbaut, ohne in den Blutkreislauf aufgenommen zu werden. Allena stellt unter der Leitung eines komptenten Managementteams mit umfassender Erfahrung in der Planung, Entwicklung und Vermarktung von Enzymtherapien bahnbrechende neue Behandlungen für Patienten mit bislang nicht gedecktem medizinischen Bedarf bereit. Das Unternehmen mit Sitz in Newton im US-Bundesstaat Massachusetts wird von einer führenden Investorengruppe unterstützt, zu der Frazier Healthcare, Third Rock Ventures, Bessemer Venture Partners, HBM Partners, Pharmstandard International S.A., Partner Fund Management, Fidelity Management & Research Company und andere gehören. Um weitere Informationen zu erhalten, besuchen Sie bitte www.allenapharma.com (http://www.allenapharma.com).

References:

1. Das europäische Verzeichnis seltener Erkrankungen (Orphanet 2013). 2. Cochat P., Rumsby G. Primary Hyperoxaluria. New England Journal of Medicine. 2013; 369 (7): 649–658.

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Allena Pharmaceuticals, Inc. Janet Giroux, 617-467-4577 Manager von Corporate Operations jgiroux@allenapharma.com