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Vertex erhält positive Stellungnahme des europäischen Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren mit speziellen Mutationen des...

BUSINESS WIRE

Im Falle der Zulassung ist SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) das dritte Medikament von Vertex zur Behandlung des CFTR-Proteindefekts bei Patienten mit Mukoviszidose – einer seltenen, die Lebenserwartung herabsetzenden Erkrankung

Vertex erhält positive Stellungnahme des europäischen Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren mit speziellen Mutationen des CFTR-Gens

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme für SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) in einem Kombinationsschema mit Ivacaftor (KALYDECO®) zur Therapie von Patienten mit Mukoviszidose (zystischer Fibrose) im Alter von mindestens 12 Jahren abgegeben hat. Bei den Patienten müssen zwei Kopien der F508del-Mutation im CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator)-Gen oder eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer der folgende 14 Mutationen vorliegen, bei denen das CFTR-Protein eine Restaktivität zeigt: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.

Falls die Europäische Kommission die Marktzulassung erteilt, wird Tezacaftor/Ivacaftorin Kombination mit Ivacaftor angewendet und das erste Arzneimittel sein, das den CFTR-Proteindefekt bei Mukoviszidose-Patienten behandelt, die eine Kopie der F508del-Mutation und eine Kopie einer von 14 Mutationen, die zu einer Rest-CTFR-Aktivität führen, haben. Außerdem bietet es eine neue Behandlungsoption für eine beträchtliche Anzahl von Mukoviszidose-Patienten, bei denen zwei Kopien der F508del-Mutation vorliegen.

„Bei Vertex ist es unser Ziel, für alle Patienten mit Mukoviszidose eine kurative Therapie zu finden. Dabei rückt die Marke, an der wir bis zu 90 Prozent der Patienten behandeln können, schnell näher“, so Dr. Reshma Kewalramani, MD, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, und Chief Medical Officer bei Vertex. „Die heutige Mitteilung ist ein entscheidender Erfolg auf diesem Weg. Im Falle der Zulassung wäre Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor eine wichtige Option für Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation und das erste Arzneimittel in der EU für Patienten mit einer Kopie der F508del-Mutation und einer Kopie einer der 14 Mutationen, die zu einer Rest-CTFR-Aktivität führen.“

Für den Zulassungsantrag wurden Ergebnisse von zwei pivotalen Phase-3-Studien, EVOLVE und EXPAND, angeführt, die im November 2017 im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass die Therapie mit Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei verschiedenen Mukoviszidose-Patientengruppen von Nutzen ist. Unter anderem fanden sich statistisch signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion, bestimmt als absolute Veränderung des ppFEV1 gegenüber dem Ausgangswert, sowie ein Sicherheitsprofil, das sich durch generell gute Verträglichkeit auszeichnet, und das Fehlen von vermehrten unerwünschten Reaktionen im Bereich der Atemwege im Vergleich zu Placebo. Die häufigsten unerwünschten Reaktionen bei Patienten, die Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor in gepoolten, placebokontrollierten Phase-3-Studien erhielten, waren Kopfschmerzen und Nasopharyngitis.

„Die Tezacaftor/Ivacaftor-Kombinationstherapie bei Mukoviszidose ist ein weiterer wichtiger Erfolg bei der Entwicklung von krankheitsmodulierenden Therapien. Diese Kombination verbessert wichtige klinische Ergebnisse und könnte den Patienten nutzen, bei denen ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) nicht angewendet werden kann“, so Professor Stuart Elborn, Clinical Professor of Respiratory Medicine und Centre Director for Specialist Adult Cystic Fibrosis am Royal Brompton Hospital in London.

Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor wurde von der US-Gesundheitsbehörde FDA im Februar 2018 und von Health Canada im Juni 2018 zugelassen. Das Medikament wird in den USA und Kanada unter dem Namen SYMDEKO™ vermarktet.

Über die Mukoviszidose

Die Mukoviszidose, auch zystische Fibrose genannt, ist eine seltene, die Lebenserwartung senkende Erbkrankheit, von der rund 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.

Ursache der Krankheit ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein aufgrund von Mutationen im CFTR-Gen. Damit ein Kind an Mukoviszidose erkrankt, muss es zwei defekte CFTR-Gene — von jedem Elternteil eins — geerbt haben. Es gibt etwa 2.000 bekannte Mutationen des CFTR-Gens. Einige dieser Mutationen, die durch genetischen Test oder Genotypisierung festgestellt werden können, verursachen dadurch Mukoviszidose, dass funktionsunfähige oder zu wenige CFTR-Proteine an der Zelloberfläche geschaffen werden. Die gestörte Funktion oder das Fehlen des CFTR-Proteins führt bei einigen Organen zu einem ungenügenden Ein- und Ausströmen von Salz und Wasser in die Zelle hinein bzw. aus dieser heraus. In der Lunge führt dies zur Ansammlung von krankhaft dickem, klebrigem Schleim, in dessen Folge chronische Lungeninfektionen mit fortschreitender Schädigung der Lunge bei vielen Patienten auftreten können, die schließlich zum Tode führen. Im Median versterben die Patienten Mitte bis Ende der dritten Lebensdekade.

Über Tezacaftor/Ivacaftor und Ivacaftor

Einige Mutationen führen zur Entstehung eines CFTR-Proteins, das in der Zelle nicht normal verarbeitet oder gefaltet wird und im Allgemeinen nicht die Zelloberfläche erreicht. Tezacaftor wurde dafür entwickelt, den Transport und die Verarbeitung des CFTR-Proteins so zu beeinflussen, dass das Protein die Oberfläche der Zelle erreichen kann. Dort kann Ivacaftor die Zeit verlängern, die das Protein offen bleibt.

Über EVOLVE und EXPAND

Die Veröffentlichung der Ergebnisse der zwei Phase-3-Studien EVOLVE und EXPAND erfolgte im November 2017 im New England Journal of Medicine. In die Studien wurden rund 750 Patienten mit Mukoviszidose im Alter von mindestens 12 Jahren aufgenommen, bei denen entweder zwei Kopien der F508del-Mutation oder eine F508del-Mutation und eine zweite Mutation mit Ansprechen auf Tezacaftor/Ivacaftor vorlagen. In beiden Studien zeigten mit Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor behandelte Patienten eine statistisch signifikante Verbesserung der Lungenfunktion, die als absolute Veränderung gegenüber Ausgangswert in Prozent des prädiktiven forcierten exspiratorischen Volumens in einer Sekunde (ppFEV1) bestimmt wurde. Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen. Die häufigsten unerwünschten Reaktionen (≥ 10 %) bei Patienten, die Tezacaftor/Ivacaftor mit Ivacaftor in den gepoolten, placebokontrollierten Phase-3-Studien erhielten, waren Kopfschmerzen (14 % versus 12 % bei Placebo) und Nasopharyngitis (12 % versus 10 % bei Placebo).

Über Vertex

Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende Arzneimittel für Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen zu entwickeln. Neben den klinischen Entwicklungsprogrammen zur Mukoviszidose verfügt Vertex über mehr als ein Dutzend laufender Forschungsprogramme mit Schwerpunkt auf Mechanismen, die anderen schweren Erkrankungen zugrunde liegen.

Vertex wurde 1989 in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts gegründet und hat jetzt seinen Hauptsitz im Innovation District von Boston. Heute verfügt das Unternehmen über Forschungs- und Entwicklungsstandorte und Handelsniederlassungen in den USA, Europa, Kanada und Australien. Vertex wird immer wieder als einer der Spitzenarbeitgeber in der Branche gewürdigt und ist unter anderem acht Jahre in Folge von der Fachzeitschrift Science als Top Employer in den Biowissenschaften aufgeführt worden. Weitere Informationen und die neuesten Nachrichten über das Unternehmen finden Sie unter www.vrtx.com.

(VRTX-GEN)

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20180727005639/de/

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