Von Knopp Biosciences veröffentlichte Daten zeigen Wiederherstellung der Funktion durch KB-3061 im Zellmodell von Genvarianten, die eine epileptische KCNQ2-Enzephalopathie verursachen

Knopp bereitet klinische Studien für führenden Kv7-Plattformkandidaten zur Behandlung einer seltenen pädiatrischen Epilepsie vor

Knopp Biosciences LLC hat heute die Ergebnisse präklinischer Experimente vorgestellt, die zeigen, dass KB-3061, das Leitmolekül der Ionenkanalplattform des Unternehmens, die Funktion von Kv7-Kaliumkanälen in Zellen wiederherstellte, die zur Expression von Genvarianten entwickelt wurden, die die seltene neonatale epileptische KCNQ2-Enzephalopathie (KCNQ2-EE) hervorrufen.

Präsentiert wurden die Daten von Dr. Michael Bozik, Vorstandsvorsitzender von Knopp, auf der Epilepsy Precision Medicine Conference, die vom 16. bis 17. September in Washington, DC, stattfand. Sein Vortrag beleuchtete präklinische Ergebnisse von Experimenten, die in Zusammenarbeit mit Dr. Edward C. Cooper, M.D., Ph.D., außerordentlicher Professor für Neurologie, Neurowissenschaften und Molekular- und Humangenetik am Baylor College of Medicine, durchgeführt wurden. Diese Experimente erweitern die zuvor berichtete Pharmakologie für KB-3061, einschließlich seiner nanomolaren In-vitro-Aktivität in Wildtyp-Kv7.2/7.3-Kaliumkanälen.

Wie Dr. Bozik berichtete, zeigten Zellen, die zur Expression von drei stark rezidivierenden Missense-Mutationen im KCNQ2-Gen transfiziert wurden, eine starke Unterdrückung der Funktion, die durch einen signifikant verringerten Kaliumstrom durch die mutierten Kv7.2-Kanäle gemessen wurde. Bei der Behandlung mit KB-3061 wurde die Funktion der mutierten Kanäle vollständig wiederhergestellt, was zu einer normalen Kv7.2-Kanalstromdichte führte.

Knopp treibt die Entwicklung von KB-3061 als potenzielles Präzisionsmedikament für KCNQ2-EE voran, eine genetisch bestimmte Krankheit, die mit Anfällen in den ersten Lebenstagen und einer tiefgreifenden Entwicklungsverzögerung einhergeht. Die Krankheit wird durch dominant-negative Mutationen im KCNQ2-Gen verursacht, das normalerweise einen Kaliumkanal, Kv7.2, produziert, der für die frühe Gehirnentwicklung entscheidend ist.

„Unsere in Kooperation mit Dr. Cooper generierten Daten unterstützen den präzisionsmedizinischen Ansatz für KCNQ2-EE“, so Dr. Bozik. „Die Ergebnisse legen nahe, dass die Wiederherstellung der unterdrückten Kv7.2-Kanalaktivität die durch KCNQ2-Genmutationen verursachte Dysfunktion verbessern kann.“

Knopp hat Studien initiiert, um die Einreichung eines Investigational New Drug-Antrags mit dem Ziel zu unterstützen, die klinischen Auswirkungen von KB-3061 zu evaluieren. Wie bereits von Knopp angekündigt, hat KB-3061 auch in einem In-vivo-Modell der Epilepsie eine wirksame Anfallskontrolle gezeigt.

ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC

Knopp Biosciences ist ein privates pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf der Bereitstellung bahnbrechender Therapeutika für Entzündungs- und Nervenerkrankungen mit einem hohen ungedeckten Bedarf an Behandlungsoptionen. Die präklinische Kv7-Plattform von Knopp entwickelt nicht nur orales Dexpramipexol für Eosinophil-assoziierte Krankheiten, sondern zielt auch auf niedermolekulare Behandlungen der epileptischen KCNQ2-Enzephalopathie und anderer Übererregbarkeitsstörungen des ZNS ab. Nähere Informationen unter www.knoppbio.com.

Knopps Kv7-Forschung wird unter der Auszeichnung Nummer U44NS093160 des National Institute of Neurological Disorders der National Institutes of Health (NIH) unterstützt. Der Inhalt dieser Mitteilung liegt ausschließlich in der Verantwortung von Knopp und spiegelt nicht unbedingt die Ansichten der NIH wider.

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen“, darunter Aussagen über geplante Zulassungsanträge bei Aufsichtsbehörden und klinische Entwicklungsprogramme. Alle zukunftsbezogenen Aussagen beruhen auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen der Geschäftsleitung und unterliegen Risiken, Unwägbarkeiten und anderen wichtigen Faktoren, darunter insbesondere die mit klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen einhergehenden Unwägbarkeiten, die Verfügbarkeit finanzieller Mittel für weitere Forschung und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Behandlungen, das Vorliegen eines Patentschutzes für Entdeckungen und strategische Allianzen sowie weitere Faktoren, die dazu führen können, dass Knopps tatsächliche Ergebnisse von den Erwartungen abweichen. Es kann nicht gewährleistet werden, dass ein Prüfpräparat erfolgreich entwickelt oder hergestellt wird oder dass die endgültigen Ergebnisse der klinischen Studien die Erteilung der für die Vermarktung der Produkte notwendigen behördlichen Zulassungen rechtfertigen. Knopp übernimmt keinerlei Verpflichtung zur Aktualisierung und Überarbeitung von zukunftsbezogenen Aussagen aufgrund von neuen Informationen, künftigen Ereignissen oder aus sonstigen Gründen.

Knopp arbeitet an der Entwicklung mehrerer Prüfpräparate, die nicht von der US-Food and Drug Administration genehmigt wurden. Diese Prüfpräparate werden derzeit noch klinisch untersucht, um ihre Sicherheit und Wirksamkeit zu bestätigen.

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