GNW-News: e-therapeutics reduziert Risiken im klinischen Verfahren für GalOmic-Kandidaten ETX-312 dank positiver Ergebnisse in der vorklinischen Phase

^ETX-312 wurde in GLP-konformen Toxikologiestudien in überhöhten Dosierungen gut

                                   vertragen
    GMP-konforme Herstellung einer Charge für klinische Studien erfolgreich
                                 abgeschlossen
        Auf Kurs für die Einreichung bei der CTA im vierten Quartal 2025
LONDON,  July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) --  e-therapeutics plc, ein Unternehmen,
das  Rechenleistung und biologische Daten integriert, um lebensverändernde RNAi-
Medikamente zu entdecken, gab heute bedeutende Fortschritte bei seinem führenden
Kandidaten  ETX-312 bekannt,  einer  GalOmic-siRNA-Therapie  zur  Behandlung von
metabolischer  Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis  (MASH). Das Unternehmen
hat  die Risiken  auf dem  Weg zur  klinischen Zulassung von ETX-312 erfolgreich
minimiert  und ist weiterhin auf Kurs,  im vierten Quartal 2025 einen Antrag auf
klinische Prüfung (CTA) einzureichen.
ETX-312 wurde  in toxikologischen  und toxikokinetischen  Studien, die  den GLP-
Richtlinien  entsprachen,  wiederholt  in  Dosen  verabreicht, die weit über der
erwarteten  klinischen Exposition lagen. Der Kandidat wurde in allen Dosierungen
gut vertragen, es wurden keine Toxizität oder unerwünschte Wirkungen beobachtet.
Diese   nicht-klinischen   Ergebnisse  bestätigen  ein  breites  therapeutisches
Anwendungsspektrum für ETX-312 und stärken das Vertrauen in das Programm und die
GalOmic-Plattform auf dem Weg zu den ersten Studien am Menschen.
Parallel  dazu hat  e-therapeutics die  GMP-konforme Herstellung  der klinischen
Charge   von   ETX-312 erfolgreich   abgeschlossen   und   damit  die  operative
Bereitschaft   des   Unternehmens   für  die  erste  Verabreichung  am  Menschen
unterstützt.  Der  produktive  Austausch  mit  den  Aufsichtsbehörden hat unsere
klinische Strategie und unsere Pläne weiter gestärkt.
?Die   jüngsten   Ergebnisse   und   Fortschritte   mit   ETX-312 stellen  einen
entscheidenden  Schritt in  Richtung der  klinischen Entwicklung  unseres ersten
GalOmic-Therapeutikums   dar,   das   ein   neuartiges,  intern  identifiziertes
Zielmolekül  stilllegt",  erklärte  Ali  Mortazavi, CEO von e-therapeutics. ?Das
Verträglichkeitsprofil   von   ETX-312 trägt  wesentlich  zur  Risikominimierung
unseres  Programms bei und unterstützt die Einreichung eines CTA-Antrags für das
vierte  Quartal 2025. Wir freuen uns darauf, ETX-312 in den kommenden Monaten in
die  ersten  Studien  am  Menschen  zu  bringen  und  die  Entwicklung effizient
fortzusetzen,  um MASH-Patienten eine  differenzierte Behandlungsoption anbieten
zu können."
Über ETX-312
ETX-312 ist   ein   GalOmic  GalNAc-konjugierter  kleiner  interferierender  RNA
(GalNAc-siRNA)-Therapeutikumkandidat,  der als  sichere und  wirksame Behandlung
für   metabolische   Dysfunktions-assoziierte  Steatohepatitis  (MASH)  mit  dem
Potenzial  für  eine  vierteljährliche  subkutane  Dosierung entwickelt wird. In
präklinischen  Studien mit dem Gubra-Amylin-NASH-Diät-induzierten adipösen (GAN-
DIO) Mausmodell führte die Verabreichung von ETX-312 sowohl als Monotherapie als
auch  in  synergistischer  Kombination  mit  zugelassenen und neuen Therapien zu
einer  deutlichen Verringerung  des NAFLD-Aktivitätsscores  (NAS), einer Abnahme
der Leberentzündung und einer Verlangsamung des Fortschreitens der Fibrose. ETX-
312 durchläuft  derzeit Studien zur Zulassung als neuartiges Arzneimittel (IND),
wobei die Einreichung der Zulassungsunterlagen bis Ende 2025 geplant ist.
Über e-therapeutics plc
e-therapeutics plc (?ETX") kombiniert auf einzigartige Weise Computertechnologie
und  RNAi, um lebensverändernde Medikamente  zu entdecken und zu entwickeln. Die
proprietäre  RNAi-Chemieplattform  GalOmic  von  ETX  ermöglicht die Herstellung
spezifischer,   wirksamer  und  langlebiger  siRNA-Therapeutika  zur  effektiven
Stilllegung  neuartiger  Gen-Targets  in  Hepatozyten.  Die  hochmoderne HepNet-
Rechenplattform  ermöglicht es ETX, durch die Generierung neuer Erkenntnisse und
eine  verstärkte  Automatisierung  in  allen  Phasen der Arzneimittelentwicklung
schneller  bessere Medikamente  zu entdecken.  HepNet umfasst  eine umfangreiche
hepatocyten-spezifische  Wissensdatenbank und  eine Reihe  fortschrittlicher KI-
gestützter  Ansätze, die  die Identifizierung  neuer Gen-Targets,  eine schnelle
Bewertung  der  Target-Indikation  und  ein  prädiktives  in silico siRNA-Design
ermöglichen.   Das  Unternehmen  verfügt  über  Fachkompetenz  und  eine  starke
Positionierung  bei der Anwendung von  Computerberechnungen in der Biologie. Die
computergestützten  Ansätze des  Unternehmens wurden  durch die  Generierung von
Daten aus Pipeline-Programmen und die erfolgreiche Zusammenarbeit mit Biopharma-
Unternehmen wie Novo Nordisk, Galapagos NV und iTeos Therapeutics im Bereich der
Arzneimittelforschung umfassend validiert.
Durch die Nutzung der kombinierten Fähigkeiten von HepNet und GalOmic treibt ETX
eine  therapeutische Pipeline mit hoch  differenzierten RNAi-Kandidaten in einer
Vielzahl   von   Therapiebereichen  mit  hohem  ungedecktem  Bedarf  voran.  Das
Unternehmen  hat positive Wirksamkeitsdaten zu  präklinischen Wirkstoffen in den
Bereichen  Metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH), trockene
altersbedingte  Makuladegeneration (trockene  AMD), Hämophilie, Herzinsuffizienz
und    kardiometabolische    Erkrankungen    generiert    und    damit    seinen
computergestützten Ansatz in der Forschung und Entwicklung weiter validiert. ETX
treibt  derzeit die klinische Entwicklung seiner GalOmic-Therapien voran. Die am
weitesten     entwickelten     Wirkstoffe    ETX-312 für    MASH,    ETX-148 für
Blutgerinnungsstörungen  und ETX-407 für trockene AMD befinden sich in der Phase
der Einreichung eines IND-Antrags.
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