EQS-News: DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa

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DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa

22.09.2025 / 12:30 CET/CEST
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DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa

München, Deutschland, und London, Vereinigtes Königreich, 22. September 2025 – Die DEBRA Research gGmbH, eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von Forschung und Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Epidermolysis bullosa (EB) widmet, und Nonsense Therapeutics (Nonsense Tx), ein Biotechnologieunternehmen für Read-Through-Therapien auf Basis sogenannter Small Molecules (niedermolekularer Moleküle), die auf Nonsense-Mutationen abzielen, gaben heute die Gründung von ReadOn Therapeutics bekannt. Das neue, gemeinnützige Unternehmen widmet sich der Entwicklung von Therapien für EB und konzentriert sich dabei zunächst auf die dystrophe EB, eine besonders schwere Form der Krankheit, die durch fehlerhaftes Typ-VII-Kollagen verursacht wird.

ReadOn Therapeutics stellt ein wegweisendes gemeinsames Projekt im Bereich EB dar, das Patientenvertretung und biotechnologische Innovation miteinander verbindet. Die Initiative zielt darauf ab, vielversprechende präklinische Forschung durch die kritischen frühen Entwicklungsstadien voranzubringen. Dadurch werden Risiken reduziert, sodass die Programme optimal für den Übergang in die klinische Entwicklung vorbereitet sind.

Alex Hersham, Geschäftsführer von ReadOn Therapeutics und Mitgründer von Nonsense Tx, kommentierte: „Als Vater eines Kindes mit dystropher EB weiß ich aus erster Hand, wie dringend neue Behandlungsmethoden entwickelt werden müssen. Aus dieser Dringlichkeit heraus ist ReadOn Therapeutics entstanden – eine patientengetriebene Initiative, welche die Stärken der Interessenvertretung aus dem Feld der EB, modernster Wissenschaft und unternehmerischer Umsetzung vereint. Indem wir zusammenarbeiten, können wir den Schritt von Ideen hin zu wirksamen Therapien schaffen und so Patienten und betroffenen Familien, die es am dringendsten benötigen, echte Hoffnung geben.“

Fokus auf Nonsense-Mutationen bei dystropher EB – Potenzial für viele seltene Krankheiten

Etwa ein Drittel der Patienten mit rezessiver dystropher EB tragen Nonsense-Mutationen im Kollagen-VII-Gen, die zu unvollständigen, nicht funktionalen Proteinprodukten führen und somit häufig für die schwersten Ausprägungen der Krankheit verantwortlich sind. ReadOn Therapeutics wird sich auf die Entwicklung von Small Molecule-Therapeutika konzentrieren, die auf den Translationsapparat abzielen und die Bildung vollständiger, funktionsfähiger Proteine ermöglichen. Durch diese Herangehensweise soll die Produktion von Typ-VII-Kollagen wiederhergestellt werden, was die Krankheitssymptome deutlich mildern oder möglicherweise sogar vollständig unterdrücken könnte. In diesem Zusammenhang wird ReadOn Therapeutics ein umfassendes präklinisches Programm sowie für den sogenannten IND-Antrag (Investigational New Drug) erforderliche Studien durchführen, um innerhalb von weniger als drei Jahren mit der klinischen Entwicklung starten zu können. Da Nonsense-Mutationen nicht nur EB, sondern auch viele andere genetische Erkrankungen verursachen, könnte dieser Ansatz bei Erfolg auch auf andere seltene Krankheiten übertragen werden.

Innovatives Geschäftsmodell

Als gemeinnütziges Biotech-Unternehmen verfügt ReadOn Therapeutics über eine einzigartige Struktur, die es ermöglicht, mehrere präklinische Programme parallel zu finanzieren und voranzutreiben – anders als dies bei herkömmlichen Biotech- oder gemeinnützigen Modellen der Fall ist. Durch den Vergleich und die Bewertung verschiedener therapeutischer Ansätze aus unterschiedlichen Quellen kann das Unternehmen die aussichtsreichsten Kandidaten auswählen und beschleunigt in frühe klinische Studien überführen. Damit eröffnen sich mehrere Entwicklungspfade, darunter Ausgründungen, die Risikokapital anziehen können, oder Auslizenzierungen an interessierte Pharma- und Biotech-Unternehmen.

Dr. Martin Steiner, Geschäftsführer von ReadOn Therapeutics und DEBRA Research, fasste zusammen: „Durch dieses innovative Modell bündelt DEBRA Research die Aktivitäten zur Entwicklung von Read-Through-Molekülen in einem dezidierten gemeinnützigen Biotech-Unternehmen. Diese Struktur ermöglicht es uns, Ressourcen und Expertise auf die Weiterentwicklung vielversprechender therapeutischer Strategien zu konzentrieren, von denen viele mit dringendem Bedarf an wirksamen Behandlungen profitieren könnten. Unser Ansatz schließt entscheidende Lücken in der therapeutischen Landschaft im Bereich EB und dient zugleich als Vorbild für zukünftige fokussierte Initiativen und als Katalysator für die weitere Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern, Unternehmern, Biotech- und Pharmaunternehmen, die Innovationen im Bereich seltener Krankheiten vorantreiben.“

Über DEBRA Research

DEBRA Research ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung von therapeutischen und kurativen Behandlungsmöglichkeiten für Epidermolysis bullosa (EB) verschrieben hat, einer seltenen und folgenschweren genetisch bedingten Hauterkrankung. Als Forschungsarm von DEBRA Austria – einer 1995 gegründeten PatientInnenorganisation zur Unterstützung von Menschen mit EB – arbeitet DEBRA Research weltweit mit Wissenschaft, Biotechnologie, Pharmaindustrie, PatientInnen-organisationen und Aufsichtsbehörden zusammen, um therapeutische Innovationen voranzutreiben. DEBRA Research konzentriert sich auf translationale Forschung und klinische Entwicklung, um den dringenden medizinischen Bedarf von EB-Betroffenen zu decken. Die Organisation hat sich zum Ziel gesetzt, die Erforschung und Entwicklung von Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität zu beschleunigen und gleichzeitig eine Zukunft anzustreben, in der EB heilbar ist – kurz: eine „Welt ohne EB“.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte unsere Website www.debra-research.org und folgen Sie uns auf LinkedIn.

Über Nonsense Therapeutics

Nonsense Tx wurde 2023 in London gegründet und ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien auf Basis sogenannter Small Molecules konzentriert, die auf Krankheiten abzielen, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden. Diese sind für schätzungsweise 10-12% der seltenen genetischen Erkrankungen weltweit verantwortlich. Das Hauptprogramm des Unternehmens adressiert die rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), eine folgenschwere Hauterkrankung. Durch die Weiterentwicklung einer therapeutischen Plattform für das weitere Ablesen über vorzeitige Stopcodons hinweg durch Ribosomen will Nonsense Tx die Behandlungsmöglichkeiten für eine Vielzahl genetischer Erkrankungen verbessern.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte unsere Website Nonsense Tx. – Making Sense of Nonsense und folgen Sie uns auf LinkedIn.

Kontakte

DEBRA Research gGmbH
Dr. Martin Steiner, Geschäftsführer
Email: info@debra-research.org

Nonsense Tx
Alex Hersham, Geschäftsführer
Email: alex@nonsensetx.com

Medienanfragen

MC Services
Dr. Cora Kaiser, Dr. Johanna Kobler
Tel: +49 89 210 2280
Email: debra-research@mc-services.eu

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