DGAP-News: ACCUMTM VON DEFENCE THERAPEUTICS STEIGERT DIE TRANSPORTEFFEKTIVITÄT DES PROTEINS CRISPR/CAS9 IN DIE ZIELZELLEN UM DAS 9-FACHE (deutsch)

ACCUMTM VON DEFENCE THERAPEUTICS STEIGERT DIE TRANSPORTEFFEKTIVITÄT DES PROTEINS CRISPR/CAS9 IN DIE ZIELZELLEN UM DAS 9-FACHE

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ACCUMTM VON DEFENCE THERAPEUTICS STEIGERT DIE TRANSPORTEFFEKTIVITÄT DES
PROTEINS CRISPR/CAS9 IN DIE ZIELZELLEN UM DAS 9-FACHE

13.12.2021 / 12:00
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ACCUMTM VON DEFENCE THERAPEUTICS STEIGERT DIE TRANSPORTEFFEKTIVITÄT DES
PROTEINS CRISPR/CAS9 IN DIE ZIELZELLEN UM DAS 9-FACHE

Vancouver, British Columbia, Kanada, den 13. Dezember 2021 - Defence
Therapeutics Inc. ("Defence" oder das "Unternehmen"), ein
Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Impfstoffen und
therapeutischen Verfahren zur Bekämpfung von Krebs und Infektionskrankheiten
konzentriert, freut sich bekanntzugeben, dass seine AccumTM-Plattform den
Cas9-Transport in die Zielzellen potenziell verbessern kann, was eine
erhebliche positive Auswirkung auf die CRISPR-Branche haben könnte.

Die CRISPR-Technologie bietet das Potenzial, die Medizin zu verändern, indem
sie sowohl die Behandlung als auch die Prävention vieler Krankheiten durch
gezieltes Ausschalten oder Einfügen von Genen ermöglicht. Diese Technologie
ist für die Biotech-Branche von wesentlicher Bedeutung, da sie dafür genutzt
werden kann, eine Vielzahl an Krankheiten wie Krebs- oder Virusinfektionen
(HIV und Hepatitis B) sowie verschiedene Erbkrankheiten zu behandeln. Das
Kernstück dieser Technologie ist einfach und erfordert zwei wichtige
Hilfsmittel: 1) etwas genetisches Material, um den Editierungsprozess zu
steuern, und 2) den gleichzeitigen Transport eines Cas-Proteins, um die DNA
zu schneiden und zu verändern. Von allen bisher identifizierten
Cas-Proteinen wird Cas9 am häufigsten von Wissenschaftlern eingesetzt, da es
nahezu jede gewünschte Zielsequenz leicht finden und sich daran anbinden
kann, indem man einfach ein Stück RNA zu Hilfe nimmt, um es zu lenken.

Der Transport des Cas9-Proteins anstelle einer kodierenden DNA-Sequenz
bietet den Vorteil einer Verringerung der Off-target-Effekte von Cas9. Die
aktuell verfügbaren Hilfsmittel zum Proteintransport sind beim Transport des
Proteins innerhalb des Nucleus von Zielzellen ineffizient. Genauer gesagt
werden letztlich alle transportierten Proteine innerhalb kleiner
Endolysosom-Vesikel gefangen und abgebaut. Folglich weist das Reservoir an
zytosolischem Cas9 einen geringen Umfang auf, was es erschwert, den Nucleus
für eine effiziente DNA-Editierung zu erreichen. Somit müssen mehrere
Transporte versucht werden, um ausreichend Cas9-Material im Nucleus zu
erhalten.

Die AccumTM-Plattform wurde dazu konzipiert, bestimmte Moleküle in
Zielzellen zu akkumulieren. Das Defence-Team hat die Fähigkeit von AccumTM,
den Cas9-Transport zu Zellen zu verbessern, getestet. Die erzielten
Ergebnisse - mit einer einzigen AccumTM-Dosis und ohne den zusätzlichen
Einsatz einer komplexen Lipidformulierung - sind erstaunlich. Bei der in
vitro-Gabe zu Säugetierzellen war die Akkumulation des mit AccumTM
verbundenen Cas9 im Nucleus der Zellen mindestens neunmal höher als beim
freien Cas9.

"Wir präsentieren ein weiteres überzeugendes Beispiel für die Vielseitigkeit
und Stärke von AccumTM beim Transport von entscheidenden Proteinen. Diese
Feststellung ist für Defence entscheidend, da sie den Weg für eine
strategische Partnerschaft mit wichtigen Pharmaunternehmen auf diesem Gebiet
ebnet, die ihren Ansatz für die CRISPR/Cas9-Editierung verbessern möchten",
erklärte Hr. Plouffe, CEO von Defence Therapeutics.

Nachdem nun solch hervorragende Daten vorliegen, wird Defence aktiv nach
Partnerschaften mit wichtigen Akteuren in diesem Bereich suchen, um bei den
CRISPR-basierten Behandlungen für spezifische Indikationen Fortschritte zu
machen.

Gemäß dem von Fior Markets veröffentlichten Bericht wird der globale Markt
für die Genom-Editierung voraussichtlich bis zum Jahr 2028 von 4,2 Mrd. USD
im Jahr 2020 auf 13 Mrd. USD anwachsen, was einer durchschnittlichen
jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 15,2 % im Prognosezeitraum 2021-2028
entspricht.

Über Defence:
Defence Therapeutics ist ein börsennotiertes Biotech-Unternehmen, das unter
Einsatz seiner firmeneigenen Plattform daran arbeitet, die nächste
Generation von Impfstoffen und ADC-Produkten zu entwickeln. Der Kern der
Defence Therapeutics-Plattform besteht in der ACCUM(TM)-Technologie, die
einen präzisen Transport von Impfantigenen oder ADCs in intakter Form zu den
Zielzellen ermöglicht. Als Folge davon kann eine verbesserte Effizienz und
Wirksamkeit gegen schwere Erkrankungen wie Krebs und Infektionskrankheiten
erreicht werden.

Weitere Informationen erhalten Sie von:
Sebastien Plouffe, Präsident, CEO und Direktor
Tel.: (514) 947-2272
Splouffe@defencetherapeutics.com
www.defencetherapeutics.com

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