Vivet Therapeutics kündigt zwei für die mündliche Präsentation auf der Jahreskonferenz 2019 der American Society of Gene and Cell Therapy zugelassene Kurzreferate an
Überzeugende, zusätzliche vorklinische Daten unterstreichen das therapeutische Potenzial von gentechnologischen Produkten bei der Behandlung von Morbus Wilson (WD) und der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase Typ 3 (PFIC3).
Vivet Therapeutics („Vivet“), ein privates Biotechnologie-Unternehmen, das auf die Entwicklung neuartiger Gentherapien für seltene vererbte Stoffwechselerkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf spezialisiert ist, gab heute die Zulassung neuer Daten für die mündliche Präsentation auf der 22. Jahreskonferenz der ASGCT bekannt, die vom 29. April bis 2. Mai 2019 in Washington, D.C., USA stattfindet. Die neuen Daten stammen aus dem führenden Entwicklungsprogramm VTX-801, einer neuartigen experimentellen Gentherapie für WD, sowie aus VTX-803, der neuartigen Therapie für die Behandlung von PFIC3, die Vivet zurzeit entwickelt.
Dr. Gloria González-Aseguinolaza, Vivet Therapeutics CSO & Head of the Gene Therapy Department der FIMA-Stiftung, wird Daten aus einer kürzlich abgeschlossenen Studie vorstellen. In dieser Studie wurde die Verwendung von fäkalen Ausscheidungen des intravenös injizierten 64Kupfers bei an WD erkrankten Mäusen als pharmakodynamischer Endpunkt in der VTX-801-Studie Phase I/II untersucht, die zurzeit vorbereitet wird. Diese Daten sind der erste Nachweis für die Wiederherstellung der Kupferhomöostase mit 64Kupfer in einem Tiermodell von WD durch einmalige, intravenöse Verabreichung von AAV. Titel: Preclinical Validation of 64Copper as a Translational Tool for Evaluating the Pharmacodynamics of VTX-801 Gene Therapy in Wilson disease (Dienstag, 30. April von 15:30 bis 15:45 Uhr/Raum: Heights Courtyard 2)
Neue Ergebnisse der kürzlich abgeschlossenen präklinischen Studie zu VTX-803 werden von Dr. Nicholas D. Weber, Research Scientist bei Vivet, vorgestellt. Dr. Weber präsentiert einen Wirksamkeitsnachweis bei Tierstudien mit VTX-803, einer der Portfolio-Indikationen von Vivet, mit dem Titel: „AAV Expressing MDR3 (VTX-803) Mediates the Correction of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Type 3 (PFIC3) in a Clinically Relevant Mouse Model“ (Dienstag, 30. April von 16:15 bis
16:30 Uhr/Raum: Heights Courtyard 1). Diese Daten vertiefen und bestätigen frühere Beobachtungen.
Die oben genannten Kurzvorträge wurden für eine mündliche Präsentation zugelassen und sind online verfügbar unter: https://www.asgct.org/global/documents/asgct19_abstracts_-final
Vivet Therapeutics wird außerdem Vorträge auf der Jahreskonferenz 2019 der Wilson Disease Association (WDA) (3. bis 4. Mai/New York, USA) und dem Wilson Aarhus 2019 Symposium (9. bis 12. Mai/Aarhus, Dänemark) halten.
Über Vivet Therapeutics
Vivet Therapeutics ist ein aufstrebendes Biotech-Unternehmen, das neuartige Gentherapien für seltene vererbte Stoffwechselerkrankungen entwickelt.
Vivet baut zurzeit eine diversifizierte Therapie-Pipeline auf der Grundlage von neuartigen Technologien für Adeno-assoziierte Viren (AAV) auf, die das Unternehmen in Partnerschaft mit und unter Exklusivlizenz der Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) entwickelt hat. Die FIMA ist eine gemeinnützige Stiftung am Forschungszentrum für angewandte Medizin (Centro de Investigación Medica Aplicada) der Universität Navarra in Pamplona, Spanien.
VTX-801, das am weitesten entwickelte Programm von Vivet, ist eine neuartige, experimentelle Gentherapie für Morbus Wilson, die den Orphan-Drug-Status der Food and Drug Administration und der Europäischen Kommission erhalten hat.
Vivet wird von internationalen Investoren im Bereich der Biowissenschaften unterstützt. Weitere Informationen über Vivet erhalten Sie unter www.vivet-therapeutics.com. Folgen Sie uns auf Twitter unter @Vivet_tx und auf LinkedIn.
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