Leitender Studienarzt präsentiert Phase-III-Daten mit Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie an der Jahrestagung der American Academy of Neurology
Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Leitender Studienarzt präsentiert Phase-III-Daten mit Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie an der Jahrestagung der American Academy of Neurology . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire
Liestal, Schweiz, 11. März 2015 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass Gunnar M. Buyse, PhD, MD, Professor für Kinderneurologie am Universitätsklinikum Leuven (Belgien) und leitender Studienarzt, die Resultate der Phase-III-Studie mit Raxone(®)/Catena(®) (idebenone) in Duchenne- Muskeldystrophie (DMD) an der bevorstehenden Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) präsentieren wird.
Der Vortrag mit dem Titel "Idebenone Reduces Loss of Respiratory Function in Duchenne Muscular Dystrophy-Outcome of a Phase III Double Blind, Randomised, Placebo controlled Trial (DELOS)" wird während der Plenarsitzung zu klinischen Studien am Freitag, 24. April 2015, 12:00-13:30 Uhr, gehalten. Diese Plenarsitzung wurde von der AAN eigens für die Diskussion bedeutender und für die Patientenbehandlung wichtiger klinischer Themen aus dem Fachbereich Neurologie angesetzt. Der wissenschaftliche Beirat erachtet die Resultate der DELOS Studie als entscheidenden Fortschritt auf dem Gebiet der Neurowissenschaften.
"Die fortschreitende Lungenerkrankung und der irreversible Verlust der Atmungsfunktion sind ein Hauptgrund für Morbidität und frühzeitige Mortalität bei DMD", erklärte Professor Gunnar M. Buyse, Gastredner an der AAN Konferenz. "Die statistisch signifikanten und klinisch relevanten Ergebnisse für primäre und sekundäre Endpunkte in dieser Phase-III-Studie belegen übereinstimmend das therapeutische Potential dieses Wirkstoffs zur Minderung des Verlusts der Atmungsfunktion."
"Ich freue mich sehr, dass Professor Buyse von den Organisatoren der diesjährigen AAN Konferenz eingeladen wurde, die Resultate dieser ersten erfolgreichen Phase III Studie in DMD im Rahmen eines ausgewählten Gastvortrags einer breiten Zuhörerschaft von Neurologen zu präsentieren", sagte Thomas Meier, PhD, CEO der Santhera. "Dies ist eine grosse Anerkennung der positiven Studienresultate und würdigt die Leistung der involvierten Wissenschaftler und den Beitrag der beteiligten Patienten und Familienangehörigen."
Über die DELOS Studie DELOS war eine doppelblinde, randomisierte und Plazebo-kontrollierte Phase-III- Studie mit 64 europäischen und US-amerikanischen Duchenne-Patienten, welche nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden. Die Patienten im Alter von 10-18 Jahren wurden während 52 Wochen mit Raxone/Catena-Tabletten (900 mg/Tag) oder entsprechendem Plazebo behandelt. Der primäre Endpunkt war die Veränderung der maximalen expiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow as percent predicted, PEF%p) vom Ausgangswert bis Woche 52. Nach 52 Wochen zeigte die Plazebo-Gruppe eine signifikante Reduktion der PEF%p (-9.01%p; 95% CI: -13.2, -4.8; p<0.001) gegenüber einer nicht-signifikanten Abnahme (-3.05%p; 95% CI: -7.1, 0.97; p=0.134) in der Raxone/ Catena Gruppe, was einem statistisch signifikanten Unterschied zwischen den beiden Behandlungsgruppen von 5.96%p (95%
CI: 0.16, 11.8; p=0.044) entspricht und einem um 66% geringeren Verlust der PEF%p gleichkommt. Eine statistisch signifikante Wirksamkeit konnte auch nach Woche 26 (p=0.007), Woche 39 (p=0.034) und über alle gemessenen Zeitpunkte (p=0.018) nachgewiesen werden. Die Resultate für den primären Endpunkt waren über mehrere Sensitivitätsanalysen hinweg robust und wurden durch positive Ergebnisse bei weiteren respiratorischen Endpunkten untermauert.
Über Duchenne-Muskeldystrophie Duchenne-Muskeldystrophie ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal rezessiv vererbt und tritt bei Knaben mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativen Stress und verminderter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund im ganzen Körper und führen aufgrund von Herz- und Lungenversagen zu früher Morbidität und Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die einzige Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion unabhängig von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Steroide wirken allerdings nur zum Teil und der klinische Nutzen ist wegen ihrer hinlänglich bekannten Nebenwirkungen beschränkt. Eine kürzlich veröffentlichte Studie zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im Alter von 10 oder mehr Jahren nie mit Steroiden behandelt wurden oder deren Einnahme abgebrochen haben.
Über Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie Raxone/Catena (idebenone) ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und Substrat für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den mitochondrialen Elektronentransport stimuliert und die zelluläre Energieversorgung verbessert. Eine frühere randomisierte, Plazebo-kontrollierte Phase-II-Studie (DELPHI) zeigte eine positive Wirkungstendenz von Raxone/Catena auf frühe kardiale und respiratorische Funktionsparameter. Eine wichtige Erkenntnis der DELPHI-Studie war die Stabilisierung der PEF%p, einem Marker für die Kraft der Atemmuskulatur, bei Idebenone-behandelten Patienten im Gegensatz zu einer Abnahme in der Plazebo-Gruppe entsprechend dem natürlich zu erwartenden Krankheitsverlauf. Zusätzliche Analysen wiesen auf einen höheren Behandlungseffekt von Raxone/Catena auf die Atmungsfunktion bei nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelten Pateinten hin.
Idebenone hat Orphan-Drug-Status in Europa und den USA sowie Patentschutz zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bis 2026 in Europa bzw. 2027 in den USA.
Über Santhera Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santhera entwickelt Raxone/Catena zur Behandlung von Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), Duchenne- Muskeldystrophie (DMD) und Primär Progredienter Multipler Sklerose (PPMS) sowie Omigapil für Patienten mit Kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf und es gibt derzeit keine zugelassenen Therapien. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.
Raxone(® )und Catena(® )sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
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